Có lý do chính đáng khiến công cụ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 được gọi là “cuộc cách mạng”.
Dưới đây là 9 điều tuyệt vời nhất mà chúng ta đã làm được nhờ CRISPR.
1. Lần đầu tiên trong lịch sử, các nhà khoa học đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gen để loại bỏ thành công HIV từ một cơ thể sống. Nhóm các nhà nghiên cứu từ Đại học Temple và Đại học Pittsburgh đã sử dụng CRISPR, loại bỏ DNA của virus HIV trên mô hình chuột. Kết quả cho thấy đã loại bỏ được virus ở cả dạng hoạt động và dạng tiềm ẩn. Nghiên cứu đã được công bố trên Molecular Therapy.
 |
| Loại bỏ gen HIV trên mô hình động vật nhờ CRISPR |
2. Những sinh vật bán tổng hợp đầu tiên đã được hình thành. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR để tạo ra vi khuẩn E. coli với mã di truyền gồm sáu chữ cái (A, T, G, C và hai loại nhân tạo là X, Y), thay vì bốn chữ cái (A, T, G, C) như thông thường. Nghiên cứu này đã được đăng trên PNAS.
 |
| Vi khuẩn E. coli thông thường |
3. CRISPR đã được sử dụng thành công để đánh vào 'trung tâm chỉ huy' của ung thư - các gen gây ra khối u bất thường. Bằng cách “cắt” và “dán”, các nhà nghiên cứu đã tạo ra một gen làm khối u ở chuột mang tế bào ung thư tiền liệt tuyến và ung thư gan ở người co lại. Nghiên cứu đã được công bố trên Nature Biotechnology.
 |
| Mô hình CRISPR/Cas9 |
4. Với sự trợ giúp của CRISPR, các nhà khoa học đã cố gắng làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư. Họ nhắm vào một loại protein gọi là Tudor-SN liên quan đến quá trình phân chia tế bào. Kỹ thuật này có thể giúp ức chế các tế bào ung thư phát triển nhanh. Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên Science.
 |
| Các tế bào đang phân chia |
5. Kỹ thuật chỉnh sửa gen đã được sử dụng để vi khuẩn tự chết. Bằng cách biến đổi phage (loại virus tấn công vào vi khuẩn), các nhà nghiên cứu đã kích hoạt các cơ chế tự hủy DNA của vi khuẩn. Trong bối cảnh các loại kháng sinh đang tỏ ra kém hiệu quả, đây có thể là một hướng nghiên cứu có nhiều tiềm năng ứng dụng. Nghiên cứu này đã được báo cáo trong Hội nghị CRISPR 2017 tại Mỹ.
 |
| Phage tấn công vi khuẩn |
6. Bệnh do muỗi lan truyền có thể trở thành quá khứ nhờ chỉnh sửa gen bằng CRISPR. Các nhà khoa học đã tìm ra cách mới để hạn chế sự lây lan của muỗi: tác động vào gen liên quan đến sự sinh sản của chúng. Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên Scientific Reports.
 |
| Muỗi là tác nhân truyền bệnh sốt xuất huyết, Zika... |
7. Các nhà nghiên cứu đã điều chỉnh được gen bệnh Huntington (hay bệnh múa giật là một dạng rối loạn thần kinh) trên mô hình là chuột. Kết quả thử nghiệm cho thấy có thể đảo ngược các dấu hiệu của tình trạng tử vong. Nếu những thử nghiệm tiếp theo thành công, kỹ thuật này có thể được sử dụng trên người. Các kết quả nghiên cứu đã được trình bày trên Journal of Clinical Investigation.
 |
| Một trẻ mắc bệnh múa giật Huntington |
 |
| Nuôi cấy tảo để sản xuất nhiên liệu sinh học |
9. CRISPR đã giúp tạo ra bộ phim đầu tiên được mã hóa trong DNA. Gần đây, các nhà khoa học đã biến tế bào thành một “bộ nhớ phân tử” khi họ sử dụng công cụ chỉnh sửa gen để nhúng các chuỗi thông tin vào bộ gen của E. coli.
 |
| Hình ảnh gốc (bên trái) và hình ảnh được mã hóa trong DNA vi khuẩn (bên phải) |
Chúng ta hãy chờ đợi để xem công cụ này sẽ mang những tiến bộ nào tiếp theo.